Identifikasi gen dan protein dilibatkan dalam banyak penyakit-penyakit saraf turunan yang menawarkan kesenangan dalam memodifikasi rantai protein itu untuk perkembangan selanjutnya, target terapi untuk penyakit seperti Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) atau penyakit Huntington. Pada banyak penyakit ini, modifikasi yang paling sederhana yaitu dengan mengurangi jumlah protein pengganggu, dimana mewujudkan suatu terapi yang kuat. Perwujudan ini, seiring dengan kemajuan yang pesat dalam teknik untuk mengurangi protein spesifik, telah ditetapkan langkah terapi baru yang awalnya dari hewan uji menjadi uji klinis dalam waktu dekat ini.
Berbagai metode yang sedang dipelajari saat ini yaitu mengenai kemampuan gen dalam mengurangi tingkat protein yang tidak diinginkan, meliputi strategi kekebalan, molekul-molekul kecil, RNA penggangu (RNAi), dan antisense oligonukleotida. Strategi kekebalan adalah suatu langkah awal untuk membuka protein dari sistem saraf pusat, dengan hasil yang mengesankan penyakit Alzheimer dengan tikus sebagai modelnya, dimana kekebalan aktifnya dengan amyloid-ß peptide mendorong berkurangnya usia amyloid-ß deposition. Satu pendekatan dari strategi ini adalah suatu praktek medis dari kekebalan pada manusia. Berdasarkan hasil percobaan pada tikus-tikus tersebut, uji klinis pada pasien dengan penyakit Alzheimer telah diperkenalkan. Suatu strategi kekebalan serupa untuk model superoxide dismutase 1 ( SOD1) ALS menunda penyakit.
Sebuah penemuan baru atau molekul kecil yang sudah ada, menyatakan bahwa target lipatan protein telah benar-benar dipertimbangkan untuk penyakit Huntington, ALS, dan penyakit-penyakit saraf turunan lainnya dimana pengumpulan protein yang menyimpang telah dihubungkan ke patogenesis. Tidak satupun telah dicoba secara klinis, meskipun demikian penemuan suatu pengobatan yang dengan mengurangi pemilihan protein dihubungkan dengan suatu penyakit saraf turunan akan secara alami terlihat dipercepat pada percobaan klinis. Sebagian dari molekul kecil ini dimaksudkan untuk menstabilkan daripada mengurangi tingkat pengumpulan protein. Bagaimanapun, sampai jelas stabil atau tidak (dibanding pengurangan) suatu pengumpulan protein spesifik dapat bermanfaat atau merugikan, penggunaan klinis dari pendekatan ini meragukan. Antisense oligonucleotida dan RNAi adalah 2 gen strategi yang menunjukkan tingkat penurunan protein yang luar biasa. Metoda ini akan menjadi fokus utama dari tinjauan ulang ini.
